近日，在ESMO 2020虛擬會議上，研究人員公布了賽諾菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）公司聯(lián)合開發(fā)的PD-1抑制劑Libtayo（cemiplimab），在治療晚期基底細(xì)胞癌（BCC）患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗中的積極結(jié)果。試驗結(jié)果顯示，Libtayo達(dá)到31%的客觀緩解率，而且85%獲得緩解的患者緩解持續(xù)時間超過1年。新聞稿指出，Libtayo是首款在前瞻性臨床試驗中，為接受過Hedgehog抑制劑治療的晚期BCC患者提供臨床益處的在研療法。這些數(shù)據(jù)將構(gòu)成向美國和歐盟等監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交監(jiān)管申請的基礎(chǔ)。
基底細(xì)胞癌是一種常見的非黑色素瘤皮膚癌。雖然絕大多數(shù)基底細(xì)胞癌被及早發(fā)現(xiàn)，并且很容易通過手術(shù)和放療治愈，但是有一小部分腫瘤可以進(jìn)展到更深的周圍組織（局部進(jìn)展），或者擴(kuò)散到身體的其他部位（轉(zhuǎn)移），變得更為難治。僅在美國，每年將診斷出大約200萬個新基底細(xì)胞癌病例，20，000名患者患有晚期基底細(xì)胞癌，3000名患者將死于這種疾病。
基底細(xì)胞癌是一種常見的非黑色素瘤皮膚癌。雖然絕大多數(shù)基底細(xì)胞癌被及早發(fā)現(xiàn)，并且很容易通過手術(shù)和放療治愈，但是有一小部分腫瘤可以進(jìn)展到更深的周圍組織（局部進(jìn)展），或者擴(kuò)散到身體的其他部位（轉(zhuǎn)移），變得更為難治。僅在美國，每年將診斷出大約200萬個新基底細(xì)胞癌病例，20，000名患者患有晚期基底細(xì)胞癌，3000名患者將死于這種疾病。
Libtayo是一種全人源化抗PD-1單克隆抗體，通過與T細(xì)胞上的PD-1結(jié)合，Libtayo已被證明可以阻止癌細(xì)胞利用PD-1信號通路抑制T細(xì)胞的活化。它已經(jīng)獲得FDA批準(zhǔn)用于治療轉(zhuǎn)移性皮膚鱗狀細(xì)胞癌（CSCC）或不能接受治愈性手術(shù)或放療的局部晚期CSCC患者。在治療非小細(xì)胞肺癌患者的3期臨床試驗中也表現(xiàn)出良好的療效。
試驗結(jié)果表明，在中位隨訪時間達(dá)到15個月時，Libtayo達(dá)到31%的客觀緩解率（n=84；95% CI：21%-42%），包括6%（n=5）的完全緩解和25%（n=21）的部分緩解。無論腫瘤細(xì)胞中PD-L1基線表達(dá)如何，都可以觀察到應(yīng)答。
數(shù)據(jù)截止時，中位緩解持續(xù)時間和中位總生存期尚未達(dá)到。接受治療1年時，獲得緩解的患者中85%的患者仍然處于緩解狀態(tài)。根據(jù)Kaplan-Meier評估，無進(jìn)展生存率為57%，總生存率為92%。
“晚期基底細(xì)胞癌是一種不斷進(jìn)展，嚴(yán)重毀容的疾病，一旦患者疾病進(jìn)展或者對Hedgehog抑制劑變得不耐受，就沒有可供選擇的獲批治療方案，”雅典大學(xué)醫(yī)學(xué)院的皮膚病學(xué)教授Alexander Stratigos博士說：“這是第一次一項研究性藥物的前瞻性試驗在這些患者中顯示出臨床獲益，為治療這種難以治療的癌癥帶來了希望。”
