美國(guó)食品和藥物管理局周三批準(zhǔn)標(biāo)簽擴(kuò)展之百時(shí)美施貴寶的CAR-T細(xì)胞療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）用于治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤患者。

周三的批準(zhǔn)擴(kuò)大了Breyanzi在至少接受過(guò)兩線全身治療的患者中的使用范圍，這是根據(jù)FDA基于反應(yīng)數(shù)據(jù)的加速途徑授予的。為了保持批準(zhǔn)，BMS需要通過(guò)III期驗(yàn)證性研究確認(rèn)Breyanzi在該適應(yīng)癥中的臨床益處。

BMS細(xì)胞治療商業(yè)負(fù)責(zé)人Bryan Campbell在一份聲明中稱Breyanzi是該制藥公司細(xì)胞治療組合的“基石”，并補(bǔ)充說(shuō)，其擴(kuò)展到復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）為患者提供了一種治療選擇，“有可能在一次輸注中持續(xù)緩解。

設(shè)計(jì)用于靜脈內(nèi)給藥，布雷揚(yáng)齊是一種以 CD19 為導(dǎo)向的 CAR-T 細(xì)胞療法，通過(guò)靶向 B 細(xì)胞起作用。一旦與CD19表面蛋白結(jié)合，Breyanzi可以增殖并觸發(fā)促炎細(xì)胞因子的分泌，并誘導(dǎo)癌細(xì)胞死亡。

Breyanzi 是2021年2月首次獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤。2024 年 3 月，CAR-T 療法開始發(fā)揮作用批準(zhǔn)用于小淋巴細(xì)胞白血病和慢性淋巴細(xì)胞白血病。

周三的標(biāo)簽擴(kuò)張得到了第二階段數(shù)據(jù)的支持TRANSCEND FL公司研究，一項(xiàng)單臂、開放標(biāo)簽試驗(yàn)，招募了 210 多名復(fù)發(fā)或難治性 FL 或邊緣區(qū)淋巴瘤患者。結(jié)果顯示，Breyanzi治療的總緩解率為95.7%，完全緩解率為73.4%。

對(duì)治療的反應(yīng)迅速，中位發(fā)病時(shí)間為 1 個(gè)月。在分析時(shí)尚未達(dá)到中位緩解持續(xù)時(shí)間，80.9% 的患者在 12 個(gè)月時(shí)仍表現(xiàn)出治療反應(yīng)。

美國(guó)食品和藥物管理局還有另一個(gè)即將到來(lái)的決定日期2024 年 5 月 31 日，用于 Breyanzi，用于難治性套細(xì)胞淋巴瘤。

與所有市售的CAR-T療法一樣，Breyanzi對(duì)繼發(fā)性血液系統(tǒng)惡性腫瘤的風(fēng)險(xiǎn)提出了黑框警告。2023年11月的FDA透露它發(fā)現(xiàn)并正在研究接受CAR-T療法治療的患者的繼發(fā)性癌癥病例。2024年1月，監(jiān)管機(jī)構(gòu)已發(fā)布更多細(xì)節(jié)關(guān)于這些不良事件，注意到它已經(jīng)在三例這些繼發(fā)性癌癥中發(fā)現(xiàn)了CAR轉(zhuǎn)基因。

Breyanzi的方框警告還警告細(xì)胞因子釋放綜合征和神經(jīng)系統(tǒng)毒性。

特里斯坦·馬納拉克（Tristan Manalac）是菲律賓馬尼拉大都會(huì)的獨(dú)立科學(xué)作家。聯(lián)系他LinkedIn或給他發(fā)電子郵件tristan@tristanmanalac.com或tristan.manalac@biospace.com.