FDA已批準(zhǔn)Leqvio（inclisiran）注射液作為一種治療方法，與飲食和最大耐受性他汀類藥物治療一起用于需要額外降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的雜合子家族性高膽固醇（HeFH）或臨床動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）的成人。Leqvio的作用是降低LDL-C的循環(huán)水平，通常被稱為"壞膽固醇"。

Leqvio被批準(zhǔn)以284mg劑量作為初始皮下注射給藥，在三個(gè)月時(shí)給予第二劑，并在該點(diǎn)之后每六個(gè)月繼續(xù)治療一次。

疾病或病癥
HeFH是一種罕見的，危及生命的疾病，其中患者在一小組基因中發(fā)生突變，這些基因控制著身體清除膽固醇的方式。因此，患者的LDL-C水平極高。HeFH患者的膽固醇水平通常比正常人高兩到三倍。這些人患心血管事件的風(fēng)險(xiǎn)增加，如心臟病發(fā)作、中風(fēng)和冠狀動(dòng)脈疾病。HeFH 發(fā)生在大約 1/250 的個(gè)體中。

ASCVD涉及動(dòng)脈中膽固醇斑塊的積聚。大約1830萬美國(guó)成年人（8%）患有ASCVD。臨床ASCVD是一個(gè)總稱，包括急性冠脈綜合征（突然，流向心臟的血流減少），外周動(dòng)脈疾病，心臟病發(fā)作和中風(fēng)等疾病。

有效性
Leqvio的有效性在三項(xiàng)隨機(jī)，雙盲，安慰劑對(duì)照試驗(yàn)中進(jìn)行了研究，這些試驗(yàn)招募了3，457名患有HeFH或臨床ASCVD的成年人。入組的參與者正在接受最大耐受性他汀類藥物治療，但需要根據(jù)其心血管事件的風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)一步降低LDL-C。在所有三項(xiàng)研究中，主要的有效性結(jié)局指標(biāo)是從試驗(yàn)開始到第510天（第17個(gè)月）LDL-C的百分比變化。在每項(xiàng)試驗(yàn)中，參與者在四個(gè)不同的日子里接受284毫克Leqvio或安慰劑的皮下注射：第1天，第90天（第3個(gè)月），第270天（第9個(gè)月）和第450天（第15個(gè)月）。

研究1招募了1，561名患有ASCVD的成年人。在第510天，Leqvio組的平均LDL-C降低51%，而安慰劑組的平均LDL-C增加1%。研究2招募了1，414名患有ASCVD的成年人。在第510天，Leqvio組的平均LDL-C降低46%，而安慰劑組的平均LDL-C增加4%。研究3招募了482名患有HeFH的成年人。在第510天，Leqvio組的平均LDL-C降低40%，而安慰劑組的平均LDL-C增加8%。

Leqvio對(duì)心血管疾病（患有疾?。┖退劳雎剩ㄋ劳觯┑挠绊懮形创_定。

硫酸氫鈉安全信息
Leqvio的常見副作用包括注射部位反應(yīng)，關(guān)節(jié)僵硬，尿路感染，腹瀉，支氣管炎，四肢疼痛和呼吸困難。