重癥肌無(wú)力是一種慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，可導(dǎo)致骨骼?。ㄒ卜Q為隨意?。o(wú)力，活動(dòng)后惡化，休息后改善。重癥肌無(wú)力影響隨意肌肉，尤其是那些負(fù)責(zé)控制眼睛、面部、嘴巴、喉嚨和四肢的肌肉。在重癥肌無(wú)力中，免疫系統(tǒng)產(chǎn)生AChR抗體，干擾神經(jīng)和肌肉之間的交流，導(dǎo)致虛弱。嚴(yán)重的虛弱發(fā)作會(huì)導(dǎo)致呼吸和吞咽問(wèn)題，這可能會(huì)危及生命。

 

"與許多其他罕見(jiàn)疾病一樣，重癥肌無(wú)力患者有大量未滿足的醫(yī)療需求，"FDA藥物評(píng)估和研究中心神經(jīng)科學(xué)辦公室主任Billy Dunn博士說(shuō)。"今天的批準(zhǔn)是為患者提供新型治療選擇的重要一步，并強(qiáng)調(diào)了該機(jī)構(gòu)致力于幫助為罕見(jiàn)疾病患者提供新的治療選擇。

 

Vyvgart是第一個(gè)批準(zhǔn)一類(lèi)新藥的藥物。它是一種抗體片段，與新生兒Fc受體（FcRn）結(jié)合，阻止FcRn將免疫球蛋白G（IgG）再循環(huán)回血液中。該藥物導(dǎo)致IgG總體水平降低，包括重癥肌無(wú)力中存在的異常AChR抗體。

 

在一項(xiàng)為期26周的臨床研究中評(píng)估了Vyvgart的安全性和有效性，該研究對(duì)167名重癥肌無(wú)力患者進(jìn)行了評(píng)估，這些患者被隨機(jī)分配接受Vyvgart或安慰劑。該研究表明，在Vyvgart的第一個(gè)周期中，與接受安慰劑（30%）的患者相比，更多的帶有抗體的重癥肌無(wú)力患者對(duì)治療有反應(yīng)（68%），該測(cè)量評(píng)估了重癥肌無(wú)力對(duì)日常功能的影響。與安慰劑相比，更多接受Vyvgart治療的患者也表現(xiàn)出對(duì)肌肉無(wú)力的反應(yīng)。

 

與使用Vyvgart相關(guān)的最常見(jiàn)的副作用包括呼吸道感染，頭痛和尿路感染。由于Vyvgart導(dǎo)致IgG水平降低，感染的風(fēng)險(xiǎn)可能會(huì)增加。發(fā)生過(guò)超敏反應(yīng)，例如眼瞼腫脹，呼吸急促和皮疹。如果發(fā)生超敏反應(yīng)，請(qǐng)停止輸注并進(jìn)行適當(dāng)?shù)闹委?。使用Vyvgart的患者應(yīng)在治療期間監(jiān)測(cè)感染的體征和癥狀。衛(wèi)生保健專(zhuān)業(yè)人員應(yīng)給予適當(dāng)?shù)闹委?，并考慮延遲對(duì)活動(dòng)性感染患者給予 Vyvgart，直到感染消退。

 

FDA授予此申請(qǐng)快速通道和孤兒藥稱號(hào)。FDA批準(zhǔn)了Vyvgart對(duì)argenx BV的批準(zhǔn)。