吉利德（Gilead）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）針對filgotinib（200mg和100mg片劑）的新藥申請（NDA）發(fā)布了一封完整回應(yīng)函（CRL）。該藥是一種口服選擇性JAK1抑制劑，用于治療中度至重度活動性類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）成人患者。
值得一提的是，在2019年12月向FDA提交NDA時，吉利德還使用了一張優(yōu)先審評券（PRV）來加速審查。這張PRV是吉利德以8000萬美元的價格從Ultragenyx公司買進的。此次CRL也意味著，8000萬美元成了泡影。
FDA已要求提供來自MANTA和MANTA-RAy研究的數(shù)據(jù)。這2項研究目前已完成患者招募，旨在評估filgotinib是否對精子參數(shù)有影響，頂線結(jié)果預(yù)計在2021年上半年公布。此外，FDA也表達了對200mg劑量filgotinib的總體益處/風(fēng)險狀況的擔(dān)憂。
吉利德首席醫(yī)療官Merdad Parsey醫(yī)學(xué)博士表示：“我們對FDA的這個結(jié)果感到很失望，我們將評估CRL中提到的要點，以便與FDA進行討論。我們?nèi)匀粓孕舊ilgotinib在類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎中的治療益處/風(fēng)險，這一點已經(jīng)在FINCH III期臨床項目中得到了證明。”
目前，filgotinib也正在接受世界各地監(jiān)管機構(gòu)的審查。歐盟方面，今年7月底，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）發(fā)布一份積極審查意見，推薦批準(zhǔn)Jyseleca（filgotinib，100mg和200mg片劑），用于治療對一種或多種疾病修飾抗風(fēng)濕藥物（DMARD）應(yīng)答不足或不耐受的中度至重度RA成人患者。CHMP的積極意見已遞交至歐盟委員會（EC）審查，后者預(yù)計將在今年第三季度做出審批決定。
filgotinib NDA基于全球III期FINCH臨床項目的52周數(shù)據(jù)。該項目在3452例中度至重度活動性RA患者中評估了filgotinib的療效和安全性。這些研究中，filgotinib達到了主要終點，并在廣泛的RA患者群體中顯示了持久的療效和長期安全性，包括先前對甲氨蝶呤（MTX）應(yīng)答不足的患者、對一種或多種生物制劑不耐受的患者、先前未接受過MTX治療（MTX初治）的患者。在不同亞組的RA患者中，每日口服一次filgotinib治療可改善臨床體征和癥狀、實現(xiàn)低疾病活動度和治療緩解、抑制結(jié)構(gòu)損傷。安全性結(jié)果在整個FINCH項目中是一致的，進一步加強了filgotinib在廣泛的RA患者群體中的長期安全性和耐受性。
