2023年，全年共有40個１類創(chuàng)新藥獲批上市（包括中藥１類創(chuàng)新藥5個），罕見病用藥獲批上市45個品種，兒童用藥產(chǎn)品92個品種，境外已上市、境內(nèi)未上市藥品86個品種，建議批準(zhǔn)“國家短缺藥品”清單藥品１８個；全年受理各類注冊申請18503件，受理IND申請2997件，NDA申請470件......日前，國家藥監(jiān)局發(fā)布《2023年度藥品審評報告》（以下簡稱《報告》），交出亮眼的成績單。 

       《報告》指出：國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）持續(xù)深化藥品審評審批制度改革，完善加快上市注冊程序，加快臨床急需新藥好藥審評審批，持續(xù)開展化學(xué)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價工作，持續(xù)推動藥品注冊申請電子申報審評審批一體化工作，落實中藥新藥全程加速機制，多措并舉推動中藥新藥好藥上市，促進生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，保障人民群眾用藥需求。

2023年藥品注冊申請受理量增幅大

       近年來，多重醫(yī)藥創(chuàng)新鼓勵政策持續(xù)激發(fā)，產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新活力持續(xù)釋放，2023年藥品注冊申請申報量持續(xù)增長。

       《報告》顯示：2023年，藥審中心受理各類注冊申請18503件（以受理號計），同比增加35.84%，包括藥品制劑注冊申請16898件，同比增加36.63%；化學(xué)原料藥注冊申請1605件，同比增加28.09%。藥品制劑注冊申請包括技術(shù)審評類和直接行政審批類注冊申請，其中，技術(shù)審評類注冊申請13153件，同比增加41.41%；直接行政審批類注冊申請3745件，同比增加22.11%。

       2023年，中藥注冊申請增長幅度引人矚目。藥審中心全年共受理中藥技術(shù)審評類注冊申請1163件，同比增176.25%?；瘜W(xué)藥品注冊申請9813件，同比增加39.11%，占全部需技術(shù)審評的藥品注冊申請受理量的74.66%；生物制品注冊申請2168件，同比增加19.12%。

       2023年，藥審中心全年受理新藥臨床試驗申請（簡稱“IND”）2997件，同比增加33.56%；驗證性臨床試驗申請170件，比2022年增加32.81%；新藥上市許可申請（簡稱“NDA”）470件，同比增加40.72%；同名同方藥、化學(xué)仿制藥上市許可申請（簡稱“ANDA”）3852件，同比增加66.25%；仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價注冊申請（簡稱“一致性評價申請”）1006件，同比增加20.48%；補充申請4115件，同比增加36.26%；境外生產(chǎn)藥品再注冊申請534件，同比增加28.06%。

新療法日漸成熟 審評持續(xù)發(fā)力新藥好藥

       據(jù)悉，藥審中心通過持續(xù)深化藥品審評審批改革，完善加快上市注冊程序，確保審評資源持續(xù)向臨床急需、具有臨床優(yōu)勢的產(chǎn)品傾斜，加強與申請人的溝通互動，縮短藥物研發(fā)與技術(shù)審評時間，著力推動臨床急需藥品加快上市。

       《報告》顯示：2023年共批準(zhǔn)上市1類創(chuàng)新藥40個品種，其中9個品種為通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)上市，13個品種為品附條件批準(zhǔn)上市，8個品種在臨床研究階段納入了突破性治療藥物程序、4個新冠治療藥物通過特別審批程序批準(zhǔn)上市。

       近年來，圍繞新機制、新靶點藥物的基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用不斷取得新突破，以細胞治療、基因治療、小核酸藥物等為代表的新一代療法日漸成熟。2023年批準(zhǔn)治療用生物制品IND891件,包括創(chuàng)新治療用生物制品695件（510個品種），同比增加25.68％；建議批準(zhǔn)治療用生物制品NDA132件,包括創(chuàng)新治療用生物制品19件（15個品種），同比增加111.11%。

       為切實解決公眾及特殊群體的用藥需求問題，2023年，全年共批準(zhǔn)罕見病用藥45個品種（未包括化藥4類罕見病用藥），其中15個品種通過優(yōu)先審評審批程序得以加快上市，1個附條件批準(zhǔn)上市。

       全年批準(zhǔn)兒童用藥產(chǎn)品92個品種，包含72個上市許可申請，其中26個品種通過優(yōu)先審評審批程序得以加快上市。另批準(zhǔn)20個品種擴展兒童適應(yīng)癥，讓更多兒童患者和千萬家庭從中受益。

       去年，藥審中心制定發(fā)布了《生理藥代動力學(xué)模型在兒科人群藥物研發(fā)中應(yīng)用的技術(shù)指導(dǎo)原則》《成人用藥數(shù)據(jù)外推至兒科人群的定量方法學(xué)指導(dǎo)原則（試行）》等適用于兒童用藥的指導(dǎo)原則；為解決特殊群體用藥吞咽困難，制定發(fā)布了《咀嚼片（化學(xué)藥品）質(zhì)量屬性研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等，以進一步加快兒童用藥、特殊人群用藥的研發(fā)進程。

       此外，2023年全年還批準(zhǔn)境外已上市、境內(nèi)未上市的原研藥品86個品種，其中62個為新批準(zhǔn)上市，包括1個納入臨床急需境外新藥名單內(nèi)的品種，24個為新增適應(yīng)癥，為患者提供更多治療嚴重危及生命疾病、應(yīng)對公共衛(wèi)生事件的安全、有效、質(zhì)量可控的臨床用藥。

以患者為中心理念首次納入指導(dǎo)原則

       《報告》顯示：2023年藥審中心制修訂指導(dǎo)原則74個，新發(fā)布指導(dǎo)原則60個，累計發(fā)布藥品技術(shù)指導(dǎo)原則達482個。 

       2023年，藥審中心首次將“以患者為中心”和基于“動物法則（AnimalRule）”藥物注冊理念納入指導(dǎo)原則，標(biāo)志著我國藥物研發(fā)策略進入了新階段。據(jù)悉，“以患者為中心”的藥物研發(fā)是指基于患者角度開展的藥物開發(fā)、設(shè)計、實施和決策的過程，旨在高效研發(fā)更符合患者需求的有臨床價值的藥物，是當(dāng)前各國藥品監(jiān)管機構(gòu)積極探索的領(lǐng)域。

       中藥方面，圍繞構(gòu)建和完善“三結(jié)合”審評證據(jù)體系的工作任務(wù)，2023年，發(fā)布《基于人用經(jīng)驗的中藥復(fù)方制劑新藥藥學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等5項指導(dǎo)原則，同時，聚焦具有中醫(yī)藥治療臨床優(yōu)勢和特點的適應(yīng)癥，起草制定了糖尿病視網(wǎng)膜病變、緊張型頭痛、小兒便秘等適應(yīng)癥臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則，加快符合中藥特點的療效評價審評標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)。

       為加快完善放射性治療藥物評價體系，2023年制定發(fā)布了《放射性體內(nèi)治療藥物臨床評價技術(shù)指導(dǎo)原則》《放射性治療藥物非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》《放射性標(biāo)記人體物質(zhì)平衡研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》《放射性化學(xué)仿制藥藥學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》等4項技術(shù)指導(dǎo)原則，推動相關(guān)產(chǎn)品加快研發(fā)上市。

       我國藥品審評審批體系與國際藥品注冊技術(shù)要求接軌步伐進一步加快，正逐步實現(xiàn)全球同步注冊、同步研發(fā)。為推動ICHQ13指導(dǎo)原則在我國的落地實施，發(fā)布了國內(nèi)首個《化藥口服固體制劑連續(xù)制造技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》。據(jù)悉，自國家藥監(jiān)局加入ICH以來，及時選派專家參與所有ICH議題的國際協(xié)調(diào)，積極分享交流國內(nèi)監(jiān)管經(jīng)驗；組織召開E19臨床試驗選擇性收集安全性數(shù)據(jù)的宣貫培訓(xùn)、質(zhì)量系列指導(dǎo)原則專題研討會以及2023年ICH中國進程與展望座談會，不斷加強與工業(yè)界的交流，目前已基本完成 ICH 當(dāng)前全部 68 個指導(dǎo)原則的落地實施工作，為中國患者可以及時分享全球藥物創(chuàng)新的最新成果，用上放心的高質(zhì)量藥品奠定了基礎(chǔ)。

       在國家藥監(jiān)局領(lǐng)導(dǎo)下，藥審中心立足國際視野，聚焦國際監(jiān)管科學(xué)前沿技術(shù)領(lǐng)域，大力推動藥品監(jiān)管科學(xué)研究相關(guān)工作，積極探索建立適合我國產(chǎn)業(yè)發(fā)展特點的監(jiān)管新工具、新標(biāo)準(zhǔn)、新方法?！秷蟾妗凤@示，藥審中心先后負責(zé)實施8個重點項目，參與實施2個重點項目，共計21個子課題，建立了66項新工具、新方法、新標(biāo)準(zhǔn)，涉及基因和細胞治療、納米藥物、放射性藥物、真實世界數(shù)據(jù)、以患者為中心、連續(xù)制造、模型引導(dǎo)等，覆蓋腫瘤、心腦血管、呼吸、自身免疫、重大慢病、傳染病、兒童疾病和罕見病等疾病領(lǐng)域。

積極開展藥品研發(fā)與技術(shù)審評宣貫與培訓(xùn)

       2023年，藥審中心及時梳理企業(yè)關(guān)心的藥品審評政策法規(guī)、技術(shù)指南和流程管理咨詢熱點問題，分專題開展了線上培訓(xùn)12場，輻射受眾超過11萬人，側(cè)重講解審評業(yè)務(wù)，系統(tǒng)講解了溝通交流、注冊受理與電子申報、核查檢驗、常規(guī)審評流程、加快審評流程以及審評過程中的書面發(fā)補等，為申請人講理念、講要求、講問題、講實操，覆蓋藥品注冊業(yè)務(wù)全流程；宣貫創(chuàng)新藥研發(fā)、中藥傳承創(chuàng)新、臨床急需藥物研發(fā)等相關(guān)政策法規(guī)、改革成果、技術(shù)指導(dǎo)原則等，積極對外傳遞中心鼓勵創(chuàng)新的新舉措、新辦法，激發(fā)我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)研發(fā)動力，促進了新藥研發(fā)和注冊申報。

       服務(wù)國家區(qū)域發(fā)展戰(zhàn)略，聚焦業(yè)界關(guān)注的問題，開展線下培訓(xùn)為主培訓(xùn)12場，線下參會人員近8000人。赴京津冀地區(qū)開展了ICH《E6（R3）:藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》、抗腫瘤創(chuàng)新藥培訓(xùn)班；分別赴長三角、大灣區(qū)開展“細胞和基因治療產(chǎn)品臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則主題”、“化學(xué)新藥藥學(xué)溝通交流培訓(xùn)會”、“《中藥注冊管理專門規(guī)定》培訓(xùn)班”、“生物制品變更管理技術(shù)指導(dǎo)培訓(xùn)會”；分別赴遼寧、吉林、黑龍江開展“支持東北醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展藥品注冊技術(shù)系列培訓(xùn)班”， 聯(lián)合遼寧、吉林和黑龍江三個省局共同主辦了化藥、生物制品、中藥三個專題，嚴格按照“提前介入，一企一策，全程指導(dǎo)，研審聯(lián)動”的要求，創(chuàng)新性將藥品注冊技術(shù)培訓(xùn)與企業(yè)座談會有機結(jié)合，對東北地區(qū)重點品種和重點醫(yī)藥企業(yè)提供有針對的培訓(xùn)和指導(dǎo)，助力振興東北生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新和高質(zhì)量發(fā)展需要。                

來源：醫(yī)藥經(jīng)濟報