在第六屆進博會開幕式上，李強總理分享了三個“進博故事”。其中提及2022年，某日本制藥公司帶著治療消化系統(tǒng)罕見病的新藥，在進博會與博鰲樂城先行區(qū)現(xiàn)場簽約，僅用6個月就實現(xiàn)了在博鰲樂城醫(yī)療機構(gòu)的使用。總理故事中的產(chǎn)品是武田制藥治療短腸綜合征的創(chuàng)新藥物。今年5月，該品種通過海南臨床急需進口藥品特許審批通道，在樂城先行區(qū)加速引進使用。
短腸綜合征是因各種原因?qū)е滦∧c被大量切除后，腸道有效吸收面積顯著減少，不能滿足患者的營養(yǎng)或兒童生長需求，引起的營養(yǎng)吸收和代謝功能障礙，是一種超罕見疾病。今年9月，國家衛(wèi)生健康委等6部門聯(lián)合發(fā)布《第二批罕見病目錄》，短腸綜合征名列其中。借助樂城先行區(qū)特許藥械政策，省藥監(jiān)局提前介入，專人指導(dǎo)，加速批準(zhǔn)該產(chǎn)品落地使用，滿足國內(nèi)短腸綜合征患者臨床急需用藥需求，實現(xiàn)患者“大病不出國”，提高患者生存質(zhì)量。截至目前，已有多名患者使用該產(chǎn)品，臨床效果明顯。
2018年，在國家藥監(jiān)局的大力支持下，國務(wù)院賦予海南臨床急需藥品和器械進口使用的審批權(quán)。省藥監(jiān)局堅決將服務(wù)公眾健康挺在前面，不斷擴大特許藥械政策的適用性和惠及面，踐行“人民至上，生命至上”宗旨，更好滿足群眾使用國際創(chuàng)新藥械需求。目前，已有355個國際創(chuàng)新藥械在樂城先行區(qū)“全國首用”，惠及患者3萬余人次，樂城先行區(qū)基本實現(xiàn)了醫(yī)療、藥品、裝備與國際先進水平的三同步，為人民提供更多用藥選擇。
供稿:藥品注冊與生產(chǎn)監(jiān)督管理處
撰稿:劉新成
審改:李麗靜
值班審核:殷曉靜
