百時美施貴寶（BMS）與Acceleron制藥公司合作開發(fā)的紅細胞成熟劑Reblozyl（luspatercept）近日獲美國食品和藥物管理局（FDA）授予治療骨髓纖維化（myelofibrosis）的孤兒藥資格（ODD）。值得一提的是，這也是該藥在FDA方面獲得的第三個ODD。此前，F(xiàn)DA已授予luspatercept治療β地中海貧血和骨髓增生異常綜合癥（MDS）的ODD。
孤兒藥（Orphan Drug）是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型，罕見病藥物研發(fā)方面的激勵措施包括各種臨床開發(fā)激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協(xié)助，以及藥物上市后針對所批準適應癥為期7年的市場獨占期。
Reblozyl是一種紅細胞成熟劑，已于2019年11月獲得美國FDA批準，用于需要定期輸注紅細胞的β地中海貧血成人患者，治療貧血。
值得一提的是，Reblozyl是首個獲FDA批準治療β地中海貧血相關貧血的藥物，同時是首個獲得DA批準的紅細胞成熟劑，代表了新一類的療法，通過調(diào)節(jié)紅細胞成熟后期階段來幫助患者減少紅細胞輸注負擔。需要指出的是，Reblozyl在需要立即糾正貧血的患者中不適用于作為紅細胞輸注的替代品。
目前，Reblozyl治療MDS貧血的生物制品許可申請（BLA）正在接受FDA的審查，該BLA申請批準Reblozyl用于骨髓涂片存在環(huán)形鐵幼粒細胞（ring sideroblast，RS+）、需要常規(guī)輸注紅細胞（RBC）、極低危至中危MDS成人患者治療貧血，處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2020年4月4日。在歐洲，Reblozyl治療成人β地中海貧血和MDS貧血的營銷授權申請（MAA）正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的審查。
