MAC肺病是一種慢性、使人衰弱的肺部疾病，可顯著增加發(fā)病率和死亡率。MAC肺病患者會經(jīng)歷一系列的癥狀，這些癥狀通常會隨著時間的推移而惡化，包括慢性咳嗽、呼吸困難、疲勞、發(fā)燒、體重減輕和胸痛。在某些情況下，MAC肺病會對肺部造成嚴(yán)重的，甚至是永久性的損害，并且可能是致命的。MAC肺病是世界范圍內(nèi)一個新出現(xiàn)的公共衛(wèi)生問題，其嚴(yán)重需求尚未得到滿足。對于許多MAC肺病患者來說，標(biāo)準(zhǔn)治療是不夠的，隨著時間的推移，癥狀可能會惡化。

在美國和歐盟，Arikayce分別于2018年9月、2020年10月獲得批準(zhǔn)，用于治療NTM肺部感染。值得一提的是，在日本、歐洲、美國，Arikayce是第一個也是唯一一個被批準(zhǔn)用于治療這種難治性疾病的療法，該藥的上市，標(biāo)志著推進(jìn)MAC肺病患者臨床護(hù)理方面的一個重要里程碑。

Insmed主席兼首席執(zhí)行官Will Lewis表示：“今天Arikayce的批準(zhǔn)，對于日本的難治性MAC肺病患者來說是一個重要的里程碑，這些患者之前還沒有經(jīng)批準(zhǔn)的針對這種嚴(yán)重和慢性肺病的可用療法。這也是Insmed在日本建立業(yè)務(wù)的長期承諾的實(shí)現(xiàn)，也是我們努力為全球難治性MAC肺病患者帶來Arikayce的一個有意義的步驟。在日本，這種疾病的負(fù)擔(dān)特別重，我們很高興有機(jī)會為日本的患者提供服務(wù)。”

此次批準(zhǔn)，基于全球III期臨床研究CONVERT的數(shù)據(jù)。該研究在由MAC引起的難治性NTM肺病患者中開展，結(jié)果顯示，該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)：治療第6個月時，與基于指南的多藥方案（MDR）相比，每日一次Arikayce與MDR聯(lián)合用藥治療可顯著提高痰培養(yǎng)轉(zhuǎn)化率（p＜0.0001）。具體數(shù)據(jù)為：治療第6個月時，Arikayce與GBT聯(lián)合治療組有29%的患者消除了痰中MAC引起的NTM肺病證據(jù)，GBT治療組中患者比例僅為9%。安全性方面，影響呼吸系統(tǒng)的最常見副作用是發(fā)音困難、咳嗽、呼吸困難和咯血。

Arikayce是一種新型的、每日一次的、吸入用阿米卡星制劑。阿米卡星是一種針對多種NTM有治療作用的氨基糖苷類抗生素，但需要靜脈給藥，因?qū)β犃?、平衡和腎功能有嚴(yán)重毒性而使用受限。

Insmed公司先進(jìn)的肺脂質(zhì)體技術(shù)使用電荷中性脂質(zhì)體將阿米卡星直接送到肺部，在肺部藥物會被NTM感染的肺巨噬細(xì)胞所吸收。這延長了阿米卡星在肺部的釋放，同時減少了全身暴露，從而降低了全身毒性。Arikayce直接以高水平進(jìn)入肺部的能力使其與靜脈注射阿米卡星形成了差異化的優(yōu)勢。Arikayce使用由PARI Pharma GmbH生產(chǎn)的Lamira霧化系統(tǒng)進(jìn)行一天一次的給藥。

目前的國際治療指南建議，對接受標(biāo)準(zhǔn)療法治療至少6個月失敗的MAC肺病患者，推薦使用Arikayce與一種多藥方案（MDR）聯(lián)合應(yīng)用。