2025年2月13日，蛇年開春服務第一站，上海市藥品監(jiān)管局聯合國家藥監(jiān)局藥品審評檢查長三角分中心赴位于張江高科技園區(qū)的上海天澤云泰生物醫(yī)藥有限公司調研。局黨組成員、二級巡視員張清帶隊，國家藥品長三角分中心主要負責人及醫(yī)學審評部、藥學審評部相關人員共同為企業(yè)指導服務，讓創(chuàng)新產品在研發(fā)的路上“少走彎路”，持續(xù)打造藥品領域一流營商環(huán)境。

??上海天澤云泰生物醫(yī)藥有限公司研發(fā)及生產均扎根于浦東，在基因遞送和基因編輯兩大關鍵領域擁有創(chuàng)新自主知識產權。該公司構建了多個基因治療產品的研發(fā)管線，注冊進展最快的是針對結晶樣視網膜變性（BCD）的基因治療產品VGR-R01，該適應癥是一種嚴重的致盲性視網膜退行疾病，在東亞人群較高發(fā)，目前尚無有效治療手段。該產品目前已進入臨床III期，并獲得CDE突破性療法認定、FDA孤兒藥資格認定，并納入CDE《以患者為中心的罕見病藥物研發(fā)試點工作計劃》（“關愛計劃”），是全球首個針對該靶點進入臨床的“First-in-class”藥物。

??調研現場針對企業(yè)提出的生產廠房建設、生產許可證申報要求、細胞庫貯存、方法學研究等方面的問題進行了討論。張清同志表示，對于細胞基因治療產品、罕見病藥物、針對新技術新靶點、具有重大臨床價值的創(chuàng)新產品，將結合市藥品監(jiān)管局“一清單、兩優(yōu)化、三聯動”的服務機制，在申報準備、啟動實施、現場核查等關鍵環(huán)節(jié)，主動跨前，加強服務，也希望企業(yè)梳理產品進展及申報情況，及時與市藥監(jiān)局相關部門溝通。藥品長三角分中心也表示，對于納入四個快速審評通道并具有重大臨床價值的重點品種，分中心將在一般性技術問題解答、面對面咨詢、溝通交流會等方面給與企業(yè)更多的指導服務，為重點品種穩(wěn)步推進保駕護航，加快新藥好藥上市進程。

??市藥監(jiān)局藥品注冊處、藥品監(jiān)管處，上海藥審中心、市藥檢院負責人及有關人員參與調研。