依據《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作計劃（“關愛計劃”）申報指南》，現(xiàn)將RAG-17注射液納入“關愛計劃”，試點項目的基本信息如下：

       品種名稱：RAG-17注射液

       申報單位：中美瑞康核酸技術（南通）研究院有限公司

       適應癥：肌萎縮側索硬化（ALS）

       申報階段：B階段-臨床試驗開展前（Pre-IND）階段

       工作要點：計劃開發(fā)和驗證一項評價ALS患者生活質量的PRO量表（ALS-QoL），開展ALSRFS-R量表中文版的翻譯和本地化調試工作，并將上述臨床結局評估（COA）指標作為療效評價指標；同時，計劃在臨床試驗中應用數(shù)字健康技術。

國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心          

2024年12月24日